Hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm
Obyrta là loại thuốc điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm thứ 2 được thông qua trong vài ngày qua, là loại thuốc đầu tiên đặc trị để xử lý từ nguyên nhân gây bệnh, thay vì điều trị triệu chứng.
Ảnh minh họa. (Nguồn: drugtargetreview.com)
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩmMỹ (FDA) ngày 25/11 đã cấp phép lưu hành một loại thuốc mới điều trị bệnh hồngcầu lưỡi liềm ở người lớn và bệnh nhitrên 12 tuổi.
Thuốc có tên thương mại Obyrta docông ty Global Blood Therapeutics Inc. (GBT) nghiên cứu và phát triển.
Đây là loại thuốc điều trị bệnh hồngcầu lưỡi liềm thứ 2 được FDA thông qua trong vài ngày qua, tuy nhiên, nó lại làloại thuốc đầu tiên đặc trị để xử lý từ nguyên nhân gây bệnh, thay vì điều trịtriệu chứng.
Chi phí liệu trình điều trị sử dụngObyrta khoảng 10.417 USD/tháng, tương ứng 125.000 USD/năm, chi phí điều trị hàngnăm hiện nay dành cho các bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm có thể vượt quá285.000 USD.
Giá cổ phiếu của GBT đã tăng khoảng7% sau khi công bố Obyrta.
Qua thử nghiệm lâm sàng, Obyrta đã tỏrõ hiệu quả trong ngăn chặn các tế bào máu biến dạng - nguyên nhân ngăn cản ôxylưu thông trong các mạch máu dẫn đến những cơn đau và tổn thương nôịtạng ở người bệnh.
Qua đó, thuốc cũng sẽ làm giảm cáctriệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh này.
GBT dự kiến sẽ kết hợp điều trịObyrta với Adakveo, sản phẩm của Novartis AG có tác dụng giảm các cơn đau do bệnhhồng cầu lưỡi liềm và các triệu chứng chung của căn bệnh này, dành cho nhóm bệnhnhân nặng. Chi phí điều trị bằng Adakveo từ 84.852 USD đến 113.136 USD/năm.
Việc lưu hành Obyrta mang đến nhiêùhy vọng cải thiện bệnh cho hơn 100.000 người bệnh tại Mỹ và hơn 20.000 người bệnhtrên toàn thế giới.
Tại Mỹ, căn bệnh hồng cầu lưỡi liềmchủ yếu rơi vào nhóm người Mỹ gốc Phi. Căn bệnh này xuất hiện nhiều nhất ở cácnước châu Phi thuộc Nam Sahara, nơi mỗi năm có khoảng 300.000 trẻ em dưới 5 tuôỉtử vong vì bệnh hồng câùlưỡi liềm. Ấn Độ cũng là một nơi xuất hiện nhiều người mắc bệnh này.
Hồng cầu lưỡi liềm là một dạng thiêúmáu di truyền do không có đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ ôxytrong cơ thể người bệnh
Thông thường các tế bào hồng cầu rấtlinh hoạt và tròn, di chuyển dễ dàng trong các mạch máu.
Ở bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm,các tế bào hồng cầutrở nên cứng, dính và có hình dạng giống như hình lưỡi liềm hoặc trăng khuyết.
Những tế bào có hình dạng bất thườngnày có thể bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, dẫn đến làm chậm hoặc chặn lưu lượngmáu chứa ôxy và dinh dưỡng đến các bộ phận cơ thể.
Nguồn: Lan Phương/vietnamplus.vn
