Đột phá trong ứng dụng liệu pháp tế bào và gen trong điều trị ung thư
Việc ứng dụng liệu pháp CAR-T tại Việt Nam đã và đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy. Việt Nam có thể sản xuất sản phẩm CAR-T điều trị ung thư với giá hợp lý.
"Cùng đó, việc mở rộng và tăng cường việc chữa trị cho người bệnh ung thư, thiếu máu, thiếu miễn dịch tại Việt Nam và liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu" - GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gene Vinmec nhấn mạnh những thông tin này tại Hội nghị quốc tế thường niên về những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyềndo Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec tổ chức hôm nay - 31/10 tại Hà Nội.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm phát biểu.
Tại hội nghị, các nhà khoa học của VRISG và chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học đến từ Mỹ, châu Âu, Nhật Bản, Ý… đã có các báo cáo, thảo luận về các nghiên cứu, ứng dụng mới nhất: liệu pháp tế bào Car-T và ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, các bệnh tự miễn, liệu pháp gen và chỉnh sửa gen, liệu pháp tế bào gốc và chất tiết... Các chuyên gia cùng cập nhật, trao đổi các kiến thức chuyên môn trong lĩnh vực trị liệu tế bào và gen.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho hay trung bình, mỗi năm Việt Nam có 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu. Tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại. Trong nghiên cứu tế bào gốc, các nhà khoa học thấy phương pháp liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu hiện đại trong điều trị bệnh ung thư ở Việt Nam.
Cập nhật mới nhất về kết quả điều trị lymphoma và bạch cầu cấp bằng liệu pháp CAR-T tại Vinmec, GS Liêm cho hay, CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để cứu được bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh.
Đây là thử nghiệm lâm sàng pha 1 đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào Car-T trong điều trị ALL (ung thư máu, ung thư thường gặp ở trẻ em - PV) và NHL (ung thư hạch - PV) tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8.2023 đến nay.
Hơn 1 năm qua, đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào Car-T. Thời gian theo dõi kéo dài từ 1 - 10 tháng. Có 5/6 bệnh nhân NHL (1 bệnh nhân đang chờ đánh giá) và 7/7 bệnh nhân ALL (1 bệnh nhân đang chờ đánh giá) đạt được lui bệnh hoàn toàn sau khi truyền tế bào Car-T.
Trong quá trình theo dõi, 5 bệnh nhân NHL và 4 bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, 1 bệnh nhân NHL và 3 bệnh nhân ALL tái phát.
Việt Nam đã và đang đạt nhiều thành tựu trong ứng dụng tế bào gốc và liệu pháp gen.
Chia sẻ thêm, GS Liêm cho hay các tế bào CAR-T sản xuất ở nước ta có chất lượng cao tương đương các nước, với thời gian rút ngắn hơn (8 ngày so với 12 ngày), nhờ đó giúp giảm giá thành điều trị và đáp ứng nhu cầu điều trị.
"Chúng ta có thể sản xuất sản phẩm tế bào CAR-T với giá hợp lý. Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị Car-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị NHL và ALL có tái phát hoặc kháng thuốc"- GS.TS Nguyễn Thanh Liêm đánh giá.
Với kết quả ban đầu cho thấy đây là liệu pháp mở ra cơ hội cho bệnh nhân ung thư muộn, ung thư kháng thuốc điều trị.
Cũng theo chia sẻ của nhóm nghiên cứu, tại Việt Nam, hiện, chi phí sản phẩm CAR-T cho một bệnh nhân là khoảng 1,5-2 tỉ đồng để ghép tế bào CAR-T. Chi phí này dù còn hơi cao nhưng chỉ bằng khoảng 1/5 so với các nước, trong khi chất lượng ngang bằng nhau.
"Tôi nghĩ nhiều người sẽ tiếp cận được. Khi chủ động sản xuất được tế bào CAR-T, sau này liệu pháp này có thể được chỉ định sớm hơn sẽ cho kết quả tốt hơn" - GS.TS Nguyễn Thanh Liêm nói.
GS Candotti Fabio, Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cũng đã chia sẻ về nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp gene và chỉnh sửa hệ gene cho các bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh. 6 ca lâm sàng rối loạn miễn dịch bẩm sinh tham gia nghiên cứu đều cho kết quả điều trị tốt, không gặp nhiều phản ứng không mong muốn.
GS Hirokazu Kanegane, Chủ tịch Hiệp hội Miễn dịch châu Á-Thái Bình Dương, Viện Khoa học Tokyo, Nhật Bản đã chia sẻ về những tiến bộ gần đây trong ghép tế bào tạo máu đồng loài cho bệnh nhân mắc miễn dịch bẩm sinh.
GS. Candotti Fabio phát biểu tại hội thảo.
Bày tỏ sự ấn tượng với trình độ của các nhà khoa học trong lĩnh vực tế bào gốc tại Vinmec, GS Fulvio Porta - Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Italia tin tưởng với những thành công của Vinmec trong ghép tế bào CAR-T, trong tương lai, Vinmec có thể mở rộng ra ghép CAR-T cho các bệnh lý khác.
